鄭州源創(chuàng)基因科技有限公司成立于2016年，由哥倫比亞大學(xué)博士后趙輝，歸國(guó)創(chuàng)辦的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)。擁有97項(xiàng)知識(shí)產(chǎn)權(quán)及實(shí)用技術(shù)，業(yè)務(wù)遍布上海、重慶、深圳、北京等城市，總部在鄭州航空港區(qū)。
系統(tǒng)性硬化癥，又稱系統(tǒng)性硬皮病，是一種慢性自身免疫性疾病。因其皮膚和內(nèi)臟器官的纖維化進(jìn)程，被形象地稱為“人體水泥病”。
在皮膚方面，患者會(huì)出現(xiàn)皮膚硬化、增厚的情況，原本柔軟光滑的皮膚逐漸變得緊繃，像被一層堅(jiān)硬的鎧甲所束縛，不僅影響外觀，還會(huì)限制關(guān)節(jié)的活動(dòng)。而在內(nèi)臟器官中，血管和纖維組織異常增生，導(dǎo)致器官功能受損，例如肺部受累可能出現(xiàn)呼吸困難，心臟受累會(huì)引發(fā)心律失常等問(wèn)題，嚴(yán)重威脅患者的生命健康。
全球流行病學(xué)數(shù)據(jù)顯示，該病患病率約為每百萬(wàn)人口50-300例，女性患病風(fēng)險(xiǎn)是男性的3-14倍，青壯年女性成為主要受害群體。傳統(tǒng)治療依賴糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑，但只能延緩纖維化進(jìn)程，無(wú)法逆轉(zhuǎn)已形成的組織硬化。
2025年6月24日，《Cell》期刊上發(fā)表了一篇題為《An iPSC-derived CD19/BCMA CAR-NK therapy in a patient with systemic sclerosis》的研究論文，為系統(tǒng)性硬化癥患者帶來(lái)了新的曙光。研究團(tuán)隊(duì)采用了iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）衍生的 CD19/BCMA CAR-NK（嵌合抗原受體自然殺傷細(xì)胞）療法應(yīng)用于系統(tǒng)性硬化癥。
研究團(tuán)隊(duì)首先從患者的體細(xì)胞（如皮膚細(xì)胞等）中提取樣本，通過(guò)特定的誘導(dǎo)因子將其重編程為iPSC。iPSC具有類似胚胎干細(xì)胞的特性，能夠分化為多種類型的細(xì)胞。接著，他們利用基因工程技術(shù)將CD19和BCMA的CAR基因?qū)?/span>iPSC中，使其分化后的NK細(xì)胞能夠表達(dá)這兩種CAR。CD19是在B細(xì)胞上廣泛表達(dá)的抗原，而BCMA則在一些異常的B細(xì)胞以及部分髓系細(xì)胞上高表達(dá)，這些細(xì)胞在系統(tǒng)性硬化癥的發(fā)病過(guò)程中發(fā)揮著關(guān)鍵作用。
臨床結(jié)果顯示，該患者在接受治療后六個(gè)月內(nèi)，皮膚、肺、心臟等受累臟器功能顯著改善，患者達(dá)到了血清免疫學(xué)重建，實(shí)現(xiàn)了皮膚組織學(xué)與臟器結(jié)構(gòu)的改善。
干細(xì)胞與免疫細(xì)胞二者相輔相成，干細(xì)胞負(fù)責(zé)組織修復(fù)和免疫調(diào)節(jié)，為免疫細(xì)胞創(chuàng)造一個(gè)更加有利的環(huán)境；免疫細(xì)胞則精準(zhǔn)清除異常細(xì)胞，從源頭上控制疾病的發(fā)展。這種聯(lián)合療法有望從根本上改善患者的病情，提高患者的生活質(zhì)量。
隨著研究的不斷深入，科學(xué)家們對(duì)干細(xì)胞和免疫細(xì)胞的作用機(jī)制將有更全面、更深入的理解，有助于優(yōu)化細(xì)胞療法，提高應(yīng)用的精準(zhǔn)性和有效性。同時(shí)，細(xì)胞科技與其他前沿技術(shù)的融合，將進(jìn)一步拓展細(xì)胞療法的應(yīng)用范圍和潛力。
https://www.cell.com/cell/abstract/S0092-8674(25)00625-7
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