鄭州源創基因科技有限公司成立于2016年，由哥倫比亞大學博士后趙輝，歸國創辦的國家高新技術企業。擁有97項知識產權及實用技術，業務遍布上海、重慶、深圳、北京等城市，總部在鄭州航空港區。
引言：
在人類歷史上，有許多偉大的人物即使面對生命的嚴酷挑戰，也展現出驚人的毅力和勇氣。其中，著名物理學家斯蒂芬·霍金就是一個令人敬仰的例子。霍金因患“漸凍癥”（正式名稱為肌萎縮側索硬化癥，ALS），身體逐漸失去運動能力，但他卻以驚人的意志力和卓越的智慧，在物理學領域取得了舉世矚目的成就，他的故事也讓我們對漸凍癥這一疾病有了更深的關注。如今，隨著醫學技術的發展，干細胞療法為漸凍癥患者帶來了新的希望。
什么是漸凍癥？為什么會患漸凍癥？
漸凍癥是一種罕見且致命的神經退行性疾病，主要影響運動神經元，導致肌肉逐漸萎縮和無力。患者的身體仿佛被逐漸凍結，最終因呼吸肌無力而致命。
漸凍癥的病因至今尚未完全明確，但研究表明，約20%的病例與遺傳及基因缺陷有關，而環境因素如重金屬鋁中毒等也可能對疾病的發生起到一定作用。由于運動神經元逐漸衰老死亡，患者的肌肉骨骼雖然健康，卻失去了活動能力，最終導致全身癱瘓。
干細胞療法為漸凍癥提供了新途徑
面對漸凍癥這一頑疾，傳統治療手段往往只能緩解癥狀，無法根治。然而，干細胞療法的出現為漸凍癥患者帶來了新的曙光。干細胞因其具有強大的再生、替代、修復和分化能力，被生命科學界寄予厚望。通過干細胞療法，有望替代損傷的神經元，促進神經元的生長和修復，從而改善患者的癥狀，甚至延長生存期。
干細胞的作用機制
替代損傷的神經元：干細胞能夠自我更新并分化為多種細胞類型，包括受損的運動神經元。通過移植干細胞至患者體內，可以補充缺失的神經元，改善神經傳導功能。
分泌生長因子：干細胞能夠分泌多種生長因子和神經營養因子，這些因子對神經元的生長和修復至關重要。它們可以促進神經元的再生，減輕神經元的損傷。
調節免疫反應：干細胞還具有免疫調節功能，能夠降低患者體內的炎癥反應，減少神經元的進一步損傷。
促進肌肉修復：干細胞還可以分化為肌肉細胞，促進肌肉的生長和修復，改善患者的肌肉無力癥狀。
研究實例
2022年9月5日，美國西達賽奈醫學中心的Clive Svendsen等人在《Nature Medicine》發表了一項研究，開發了一種聯合干細胞治療和基因治療的漸凍癥新療法。這項療法使用神經祖細胞來表達保護運動神經元的蛋白——膠質細胞源性神經營養因子（GDNF），解決了GDNF蛋白無法穿過血腦屏障的問題。研究團隊進行了首次人體臨床試驗，結果顯示這種新療法對漸凍癥患者是安全的，并且一次治療后，這些神經祖細胞能夠在患者脊髓中超過3年時間里分化為星形膠質細胞并表達GDNF蛋白。
總結
漸凍癥作為一種難以攻克的神經退行性疾病，長期以來給患者及其家庭帶來了巨大的痛苦。然而，隨著干細胞療法的不斷發展，我們有望在這一領域取得突破性的進展，在科學家和患者的共同努力下，終將找到解鎖漸凍癥秘密的鑰匙，讓生命重新煥發活力，為漸凍癥患者帶來更多的關愛和希望。
編輯：趙玫
審核：周顯俊
圖片：來源于網絡
【免責聲明】圖片及部分文字內容來源于網絡，旨在分享相關知識，僅作信息交流之目的，如涉及版權等問題，請聯系我們及時處理。文章內容不作為相關醫療指導或用藥建議，僅供參考。