近日，日本國立成育醫(yī)療研究中心傳來好消息，他們將人體胚胎干細(xì)胞（ESCs）誘導(dǎo)成肝臟細(xì)胞，并成功移植給了患有重度肝臟病的幼兒。目前患兒的移植很成功，病情穩(wěn)定。這是日本國內(nèi)首次使用胚胎干細(xì)胞治療人體疾病，也是世界首例使用胚胎干細(xì)胞誘導(dǎo)肝臟細(xì)胞的移植手術(shù)。

這名患兒在出生第二天就查出天生缺少肝酵素，導(dǎo)致無法分解體內(nèi)有毒物質(zhì)——氨，患上了一種叫做 “尿氨酸血癥1型”的尿素循環(huán)異常癥。這種病非常危險，如果患兒血液中的氨濃度上升，會給腦部造成嚴(yán)重的后遺癥，甚至?xí){生命。這是一種罕見的遺傳性疾病，大約每53萬人中就有一人患病，據(jù)統(tǒng)計，日本國內(nèi)的患者總共不到100人。

胚胎干細(xì)胞誘導(dǎo)肝臟細(xì)胞移植成功

傳統(tǒng)的治療手段需要進行肝臟移植，但日本醫(yī)院出于安全考慮，規(guī)定只有在患兒體重達到6公斤（出生3~5月以上）后才能進行移植，并且移植過程相當(dāng)困難。因此，為了給后續(xù)的肝臟移植打下基礎(chǔ)，醫(yī)生們在患兒出生的第六天，分兩次在他的腹部注射了1.9億個胚胎干細(xì)胞誘導(dǎo)分化來的肝臟細(xì)胞，用以提高肝臟的解毒功能。

患兒進行胚胎干細(xì)胞治療后，大概半年左右就接受了來自父親的活體肝移植。醫(yī)院及時給患兒使用免疫抑制劑，避免了患兒產(chǎn)生排異反應(yīng)，術(shù)后第二個月，患兒就出院了。研究中心為了確認(rèn)這種療法的安全性和有效性，目前已經(jīng)接收了五名患者，術(shù)后觀察將持續(xù)到2022年，器官移植中心的部長笠原群生表示“再生醫(yī)療對于患有肝臟疾病的患者來說就是福音！”

胚胎干細(xì)胞技術(shù)概述

早在1981年，英國劍橋大學(xué)遺傳學(xué)教授馬丁·埃文斯和馬修·考夫曼就率領(lǐng)團隊建立了小鼠胚胎干細(xì)胞系，1998年，威斯康星大學(xué)教授詹姆斯·湯姆森等人成功建立人胚胎干細(xì)胞系。到了2007年，馬丁·埃文斯還和另外兩名科學(xué)家因“利用胚胎干細(xì)胞引入特異性基因修飾的原理上的發(fā)現(xiàn)”而獲得當(dāng)年的諾貝爾生物或醫(yī)學(xué)獎。

認(rèn)真追溯起來，胚胎干細(xì)胞在上世紀(jì)80年代就有了雛形，只不過一直沒有“發(fā)揚光大”。

胚胎干細(xì)胞（Embryonic stem cell，ESCs，簡稱ES、EK或ESCs細(xì)胞）是早期胚胎（原腸胚期之前）或原始性腺中分離出來的一類細(xì)胞，它具有體外培養(yǎng)無限增殖、自我更新和多向分化的特性。無論在體外還是體內(nèi)環(huán)境，胚胎干細(xì)胞都能被誘導(dǎo)分化為機體幾乎所有的細(xì)胞類型。

國內(nèi)外胚胎干細(xì)胞臨床研究進展

胚胎干細(xì)胞的臨床研究不是什么新鮮事，國內(nèi)外都在嘗試。世界上首株人胚胎干細(xì)胞系于1998年建立。2009年，美國FDA就批準(zhǔn)了杰龍（Geron）公司開展世界上首個胚胎干細(xì)胞臨床試驗，利用胚胎干細(xì)胞分化成的少突膠質(zhì)前體細(xì)胞治療脊髓損傷。首例病人于2010年接受治療。

                                                                                      圖片來自視覺中國

2010年，美國FDA又批準(zhǔn)先進細(xì)胞技術(shù)公司（Advanced Cell Technology，ACT）開展第2例胚胎干細(xì)胞臨床試驗，利用胚胎干細(xì)胞分化成的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞治療黃斑變性。

2014年，美國FDA還批準(zhǔn)ViaCyte公司開展胚胎干細(xì)胞分化成的胰腺β細(xì)胞治療糖尿病。

而我國也不遑多讓，雖然起步晚，但勝在項目數(shù)量多。

2017年，周琪院士主導(dǎo)開展了中國首例胚胎干細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究。截止目前，我國開展的胚胎干細(xì)胞來源的干細(xì)胞臨床研究涉及帕金森病、老年黃斑變性、視網(wǎng)膜色素變性、原發(fā)性卵巢發(fā)育不全、半月板損傷等疾病。

就在COVID-19全球肆虐的前幾個月，周琪院士團隊開展了胚胎干細(xì)胞來源的間充質(zhì)干細(xì)胞（CAStem）治療重癥新冠肺炎及急性呼吸窘迫癥的臨床試驗，取得不錯的效果